Förbundet Blödarsjuka i Sverige

  • FBIS
  • Bli medlem
  • Aktiviteter för medlemmar
    • Våra läger, kurser & event
    • Digitala föreläsningar
  • Om oss
    • Varför ska du vara medlem hos oss?
    • Påverkansarbete
    • Förbundsstyrelsen
    • Förbundsråd
    • Kongress
    • Läkemedelskatastrofen HIV & HEPATIT C
    • Styrdokument
  • Regioner
    • Norra regionförening
    • Västernorrland-Jämtland regionförening
    • GävleDala regionförening
    • Mälardalens regionförening
    • Nordvästra Regionföreningen
    • Stockholms regionförening
    • Östra regionförening
    • Sydöstra regionförening
    • Västra regionförening
    • Södra regionförening
  • Material
  • Aroseniusfonden
  • Logga in
Förbundet Blödarsjuka i Sverige

Fyll i din e-post så skickar vi ett mejl med en länk där du kan sätta ett nytt lösenord.

Mejl skickat!

Vi har skickat ett mejl till din e-postadress med en länk där du kan sätta ett nytt lösenord.

Sätt ett nytt lösenord för

Länken har redan använts för att sätta ett lösenord.
Länken är endast giltig i 7 dygn.
Oj då, du har klickat på en gammal eller bruten länk.

Lösenord sparat!

Logga in Tillbaka till inloggning Glömt lösenordet?

 

 
Hem Nyheter Kalender Kontakt Om förbundet
Vår verksamhet Ge en gåva
Testamentera till oss Swish Ge en minnesgåva Ge en högtidsgåva
Hedersmedlemmar Årets medlem Medlemstyper & priser 90-konto Samarbetspartners GDPR Projekt
Kunskapslyft i vården Kvinnoprojektet Nepalprojektet Refill Projektet Skolprojektet
Vad är Blödarsjuka?
Hemofili
Leder
von Willebrands sjukdom
Hur vanligt är VWS Symtom vid VWS Olika typer av VWS Hur får man en diagnos
ITP
Symtom vid ITP ITP hos barn
Blödningsrubbningar Genterapi inhibitorer
Min son har antikroppar
Kvinnor med blödarsjuka
Frågor & svar
Barn & Blödarsjuka
Informationsmaterial
Beställ vår bok Film, podd & webbinarium GENSVAR
Tidningen Gensvar
Translations

Dela nyhet

Dela på Facebook Dela på X
Nyheter via RSS

Professor Jan Astermark om genterapi vid hemofili

20 dec 2023

Fotograf Julia Sjöberg

 

 

 

Förbundet hade en pratstund med Jan Astermark, som är överläkare inom hematologi och koagulation på Skånes universitetssjukhus samt professor vid Lunds universitet.

 

 

 

 

 

 


Vi ställde några frågor angående de nya behandlingsmöjligheterna, och han tog sig tid att svara på dem

 

Hur ser det ut kring nya behandlingsmöjligheter?
Det händer mycket inom hemofili. Utvecklingen från replacement therapy till non-replacement therapy (NRT) har inneburit ett paradigmskifte. Flera framsteg har skett på området vilket innebär att det finns en rad behandlingsmöjligheter och nya är på gång, bland annat inom genterapi.


Vilka genterapier finns?
Hittills har två genterapier fått godkännande från den europeiska läkemedelsmyndigheten för behandling av vuxna patienter – en för behandling av hemofili A och en för behandling av hemofili B.


Hur fungerar de?
Behandlingen går ut på att en gen med frisk arvsmassa förs in i patientens leverceller via en bärarmolekyl som utgörs av ett virus. Virusvektorn letar sig fram till sin målcell. I cellen faller sedan virushöljet av och genen börjar producera den sakande koagulationsfaktorn. Vid hemofili A faktor åtta och vid hemofili B faktor nio.


Vad vet man om effekterna av genterapi?
I våra studier har vi sett att behandlingen fungerar hos den absoluta majoriteten av patienterna. Resultaten visar att blodets förmåga att koagulera ökar avsevärt och bidrar till ökad livskvalitet. Genom uppföljningar ser vi också att effekten kvarstår över längre tid.


Vilka är utmaningarna?
Behandlingen kräver en hel del av patienten i form av restriktioner, bland annat att avstå från alkohol under en längre tid. Det är också viktigt att patientens lever fungerar väl för att resultaten ska bli goda.


Finns det några hinder?
Svårigheten med genterapi är att man inte på förhand kan veta hur väl patienten svarar på behandlingen. Även eventuell immunitet mot det protein som saknas och mot bärarviruset är aspekter att ta hänsyn till.


Hur sker behandlingen?
Det är en engångsbehandling som sker genom ett dropp. Behandlingen tar en till några timmar. Sedan behöver patienten vara kvar för observation några timmar efteråt beroende på vilken behandling som givits.


Vilka är biverkningarna?
Än så länge har vi inte sett några långsiktiga biverkningar, men vi följer upp patienterna under många år för att fånga upp eventuella signaler.


Vad är egentligen skillnaden mellan nuvarande behandlingar och genterapi?
Med de behandlingar som finns idag tillför vi proteinet som saknas eller ett protein som har en motsvarande funktion, men genom genterapi ger vi istället en ny gen som själv ska bilda det aktuella proteinet.


Kommer andra behandlingar att bli överflödiga när genterapi introduceras?

Faktorkoncentrat kommer att behövas som behandlingsalternativ, även när nya terapier introduceras. Framför allt kommer vi att kunna erbjuda en personcentrerad, individualiserad vård. Jag ser det som att vi får en verktygslåda med olika behandlingsmöjligheter.


Vad är viktigast vid val av behandling vid hemofili?
Att den förebygger blödningar och är säker. Det är också viktigt att patienten känner sig trygg med sin behandling.

 

________________________

 

Förbundet Blödarsjuka i Sverige vill betona att förbundet inte förespråkar någon specifik behandling framför en annan. Valet av behandling innebär alltid en dialog mellan patient och läkare, men i slutändan är det patienten själv som får fatta det avgörande beslutet. Det är av största vikt enligt förbundet att vi har ett stort utbud från olika leverantörer, som är säkra och effektiva till en rimlig samhällskostnad. Förbundet anser att det är av högsta prioritet att stärka patientsäkerheten för våra medlemmar. Vården bör vara anpassad efter patientens individuella behov, och behandlingsalternativ bör vara tillgängliga oberoende av bostadsort. Förbundet förespråkar därför att finansieringen av läkemedel sker solidariskt och att läkemedel för personer med blödningsrubbningar ska omfattas av läkemedelsförmånen.



Tidigare nyheter

Inställt familjeläger 2025 i Södertälje – men nya möjligheter till hösten

7 maj, 08:34

Nytt material för dig som har barn med blödarsjuka!

5 maj, 13:26

Förbättra vården och öka kunskapen om blödarsjuka

17 apr, 11:49

FBIS uppmärksammas av våra systerorganisationer i Ukraina

17 apr, 09:12

Idag den 17 april är det Världshemofilidagen.

17 apr, 08:00

Glad Påsk!

16 apr, 08:23

Samtal med Alvina om hemofili via Zoom den 14 april 18.30

10 apr, 15:53

Föreläsning om kvinnor och blödningsrubbningar

8 apr, 10:38

Häng med och hjälp oss skapa förändring!

3 apr, 10:05

Är du blödig?

1 apr, 20:36

Alla med en blödningsrubbning ska få den vård de behöver.

1 apr, 10:05

Förbundsstyrelsen arbetar just nu med en strategisk kommunikationsplan

26 mar, 10:06

Digital föreläsning 19 mars kl 18.30

19 mar, 14:14

Sällsynta Dagen

28 feb, 08:58

Tack till er som sparar i Humanfonden.

14 feb, 07:45
Skriv ut
Levererat av Gratis lagsida, medlemsregister och faktureringssystem till föreningen
Vi kontrolleras av